Saturs
- Kas ir reti sastopamas zāles?
- Kāpēc dažas zāles ir "reti sastopamas zāles"?
- Stimuli, lai palielinātu zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai attīstību
- ASV Bāreņu produktu attīstības birojs
- 1983. gada ASV likums par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai
- Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai ietekme ASV farmācijā
- Zāļu, kas pieejamas bāreņu slimību likuma dēļ, piemērs
- Bāreņu slimību starptautiskā izpēte un izstrāde
- Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai komiteja
- Regula par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai
Kas ir reti sastopamas zāles?
Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai ir zāles (farmaceitiskas zāles), kas joprojām nav pietiekami attīstītas, jo trūkst uzņēmuma, lai zāles atrastu rentablas.Bieži vien iemesls, kāpēc zāles nav rentablas, ir tāds, ka ir salīdzinoši maz cilvēku, kuri iegādāsies šo narkotiku, ja tiek salīdzināti ar pētījumiem un attīstību, kas nepieciešama zāļu ražošanai. Vienkārši sakot, zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai ir tādas, no kurām uzņēmumi necer nopelnīt daudz naudas, bet gan savus spēkus novirza narkotikām, kas ienesīs naudu.
Kāpēc dažas zāles ir "reti sastopamas zāles"?
Farmācijas (zāļu) un biotehnoloģiju uzņēmumi pastāvīgi pēta un izstrādā jaunus medikamentus, lai ārstētu slimības, un jaunas zāles bieži nāk tirgū. Savukārt cilvēki, kuri cieš no retām slimībām vai traucējumiem, savām slimībām neredz tādu pašu uzmanību narkotiku izpētei. Tas ir tāpēc, ka to skaits ir mazs, un tāpēc arī potenciālais jauno zāļu tirgus šo reto slimību ārstēšanai (parasti dēvētas par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai) ir mazs.
Reta slimība sastopama mazāk nekā 200 000 indivīdu Amerikas Savienotajās Valstīs vai mazāk nekā 5 uz 10 000 indivīdiem Eiropas Savienībā. Tādējādi valdības un regulatīvās aģentūras Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā ir veikušas pasākumus, lai mazinātu šīs narkotiku attīstības atšķirības
Stimuli, lai palielinātu zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai attīstību
Atzīstot, ka ASV nav izstrādātas adekvātas zāles retu traucējumu ārstēšanai un ka zāļu ražošanas uzņēmumi faktiski radīs finansiālus zaudējumus, izstrādājot narkotikas retiem apstākļiem, ASV Kongress 1983. gadā pieņēma Bāreņu slimību likumu.
ASV Bāreņu produktu attīstības birojs
ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir atbildīga par zāļu drošumu un efektivitāti Amerikas Savienoto Valstu tirgū. FDA izveidoja Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai izstrādes biroju (OOPD), lai palīdzētu attīstīt reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētas zāles (un citus retu slimību ārstniecības līdzekļus), tostarp piedāvājot stipendijas pētniecībai.
Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai, tāpat kā citas zāles, joprojām ir jāatrod drošas un efektīvas, veicot pētījumus un klīniskos pētījumus, pirms FDA apstiprinās tās tirdzniecībai.
1983. gada ASV likums par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai
Bāreņu medikamentu likums stimulē uzņēmumus mudināt izstrādāt narkotikas (un citus medicīnas produktus) mazajiem tirgu cilvēkiem ar retiem traucējumiem (ASV 47 procenti retu slimību skar mazāk nekā 25 000 cilvēku). Šie stimuli ietver:
- Federālie nodokļu kredīti par veikto pētījumu (līdz 50 procentiem no izmaksām) reti sastopamu slimību ārstēšanai.
- Garantēts zāļu pārdošanas monopols 7 gadu garumā pirmajam uzņēmumam, kas saņēmis FDA mārketinga apstiprinājumu konkrētai narkotikai. Tas attiecas tikai uz atļauto zāļu lietošanu. FDA varētu apstiprināt arī citu pieteikumu citai lietošanai, un uzņēmumam būtu ekskluzīvas zāļu tirdzniecības tiesības arī šai lietošanai.
- Atteikšanās no zāļu apstiprināšanas pieteikumu maksām un ikgadējās FDA produktu nodevas.
Pirms Bāreņu zāļu likuma pieņemšanas reto slimību ārstēšanai bija pieejami daži reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētie medikamenti. Kopš Likuma FDA ir apstiprinājusi vairāk nekā 200 reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētas zāles tirdzniecībai ASV.
Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai ietekme ASV farmācijā
Kopš bāreņu zāļu likuma stāšanās spēkā 1983. gadā, tas ir atbildīgs par daudzu narkotiku izstrādi. Sākot ar 2012. gadu, šajā procesā ir apstiprinātas vismaz 378 zāles, un to skaits turpina pieaugt.
Zāļu, kas pieejamas bāreņu slimību likuma dēļ, piemērs
Starp apstiprinātajām zālēm ir tādas kā:
- Adrenokortikotropais hormons (AKTH) zīdaiņu spazmas ārstēšanai
- Tetrabenazīns horejas ārstēšanai, kas rodas cilvēkiem ar Hantingtona slimību
- Fermentu aizstājterapija tiem, kam ir glikogēna uzkrāšanās traucējumi, Pompes slimība
Bāreņu slimību starptautiskā izpēte un izstrāde
Tāpat kā ASV Kongress, arī Eiropas Savienības (ES) valdība ir atzinusi nepieciešamību palielināt retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu izpēti un attīstību.
Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai komiteja
Eiropas Zāļu aģentūra (EMEA), kas dibināta 1995. gadā, ir atbildīga par zāļu drošuma un efektivitātes nodrošināšanu ES tirgū. Tas apvieno 25 ES dalībvalstu zinātniskos resursus. 2000. gadā tika izveidota Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai komiteja (COMP), kas pārraudzīja reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu attīstību ES.
Regula par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai
Regula par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai, ko pieņēmusi Eiropadome, paredz stimulus reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu (un citu retu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu) izstrādei ES, tostarp:
- Atbrīvojumi no maksām, kas attiecas uz tirdzniecības apstiprināšanas procesu.
- Garantēts 10 gadu zāļu pārdošanas monopols pirmajam uzņēmumam, kas ieguvis zāļu EMEA tirdzniecības atļauju. Tas attiecas tikai uz atļauto zāļu lietošanu.
- Kopienas tirdzniecības atļauja - centralizēta tirdzniecības atļaujas procedūra, kas attiecas uz visām ES dalībvalstīm.
- Palīdzība pēc protokola, kas nozīmē zinātnisku konsultāciju sniegšanu zāļu uzņēmumiem par dažādiem testiem un klīniskajiem izmēģinājumiem, kas nepieciešami izstrādājamai narkotikai.
Regulai par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai ES ir bijusi tāda pati labvēlīga ietekme kā likumam par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai ASV, ievērojami palielinot reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētu retu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu izstrādi un tirdzniecību.
Bāreņu narkotiku likuma apakšējā līnija
Tajā laikā ir daudz strīdu par Bāreņu zāļu likumu, vienā skalas pusē ir vajadzība pēc retu slimību ārstēšanas un, no otras puses, jautājumi par ilgtspēju. Par laimi, šie akti gan Amerikas Savienotajās Valstīs, gan Eiropā ir palielinājuši izpratni par daudzajām retajām slimībām, kuras, apvienojot kopā, nav tik reti sastopamas.
- Dalīties
- Uzsist
- E-pasts
- Teksts