Idiopātiskās plaušu fibrozes (IPF) pētījumu sasniegumi

Posted on
Autors: Morris Wright
Radīšanas Datums: 27 Aprīlis 2021
Atjaunināšanas Datums: 16 Maijs 2024
Anonim
Idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) research
Video: Idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) research

Saturs

Idiopātiska plaušu fibroze (IPF) ir hroniskas plaušu slimības veids, kas pakāpeniski pasliktina aizdusu (elpas trūkumu). Cilvēkiem ar IPF var būt arī sauss un pastāvīgs klepus, progresējošs nogurums vai neizskaidrojams svara zudums. Cilvēki, kuriem attīstās šis stāvoklis, bieži kļūst invalīdi ar elpošanu saistītu simptomu dēļ un, iespējams, piedzīvo agru nāvi.

IPF nav izplatīta slimība, taču to neuzskata par retu. Tiek lēsts, ka ASV katru gadu no IPF mirst aptuveni 15 000 cilvēku. Tas skar vīriešus biežāk nekā sievietes, smēķētājus biežāk nekā nesmēķētājus un parasti cilvēkus, kas vecāki par 50 gadiem.

IPF cēlonis nav pilnībā noskaidrots (“idiopātisks” nozīmē “nezināms cēlonis”), un to nevar izārstēt. Tomēr tiek veikts milzīgs daudzums pētījumu, lai izprastu šo stāvokli un izstrādātu efektīvu IPF ārstēšanu. Prognoze cilvēkiem ar IPF jau pēdējos gados jau ir ievērojami uzlabojusies.


Tiek izstrādātas vairākas jaunas pieejas IPF ārstēšanai, un dažas jau tiek veiktas klīniskajos pētījumos. Ir pāragri droši apgalvot, ka ārstēšanas sasniegums ir tieši ap stūri, taču optimismam ir daudz vairāk iemeslu nekā tikai pirms neilga laika.

Mūsu attīstošā izpratne par IPF

IPF izraisa plaušu audu patoloģiska fibroze (rētas). IPF gadījumā smalkās alveolu šūnas (gaisa maisiņi) pakāpeniski aizstāj ar biezām, fibrotiskām šūnām, kas nespēj veikt gāzes apmaiņu. Tā rezultātā tiek traucēta plaušu apmaiņas gāzu galvenā funkcija, kas ļauj skābeklim no gaisa iekļūt asinīs un oglekļa dioksīdam - asinsritē. Pakāpeniski pasliktinās spēja iegūt pietiekami daudz skābekļa asinīs ir tas, kas izraisa lielāko daļu IPF simptomu.

Daudzus gadus darba teorija par IPF cēloni bija balstīta uz iekaisumu. Tas ir, tika uzskatīts, ka kaut kas izraisa plaušu audu iekaisumu, kas noved pie pārmērīgas rētas. Tātad agrīnās IPF ārstēšanas formas galvenokārt bija vērstas uz iekaisuma procesa novēršanu vai palēnināšanu. Šādas ārstēšanas metodes bija steroīdi, metotreksāts un ciklosporīns. Lielākoties šīs ārstēšanas metodes bija tikai minimāli efektīvas (ja vispār bija) un tām bija ievērojamas blakusparādības.


Izskaidrojot IPF cēloni, pētnieki šodien lielā mērā ir novērsuši uzmanību no teorētiska iekaisuma izraisoša procesa un uz to, kas tagad tiek uzskatīts par patoloģisku plaušu audu sadzīšanas procesu cilvēkiem ar šo stāvokli. Tas ir, primārā problēma, kas izraisa IPF, var nebūt pārmērīgs audu bojājums, bet patoloģiska dziedināšana no (iespējams, pat normāliem) audu bojājumiem. Ar šo patoloģisko dziedināšanu rodas pārmērīga fibroze, kas izraisa pastāvīgu plaušu bojājumu.

Normāla plaušu audu sadzīšana izrādās pārsteidzoši sarežģīts process, kas ietver dažādu veidu šūnu un daudzu augšanas faktoru, citokīnu un citu molekulu mijiedarbību. Tagad tiek uzskatīts, ka pārmērīga fibroze IPF ir saistīta ar nelīdzsvarotību starp šiem dažādajiem faktoriem dziedināšanas procesā. Faktiski ir identificēti vairāki specifiski citokīni un augšanas faktori, kuriem, domājams, ir svarīga loma pārmērīgas plaušu fibrozes stimulēšanā.

Šīs molekulas tagad ir plašu pētījumu mērķi, un tiek izstrādātas un pārbaudītas vairākas zāles, mēģinot atjaunot normālāku dziedināšanas procesu cilvēkiem ar IPF. Līdz šim šis pētījums ir novedis pie dažiem panākumiem un vairākām neveiksmēm, taču panākumi ir bijuši ļoti iepriecinoši, un pat neveiksmes ir uzlabojušas mūsu zināšanas par IPF.


Līdz šim gūtie panākumi

2014. gadā FDA apstiprināja divas jaunas zāles IPF ārstēšanai - nintedanibu (Ofev) un pirfenidonu (Esbriet). Tiek pieņemts, ka nintedanibs darbojas, bloķējot tirozīna kināžu receptorus - molekulas, kas kontrolē dažādus fibrozes augšanas faktorus. Precīzs pirfenidona darbības mehānisms nav zināms, taču tiek uzskatīts, ka tas samazina fibrozi, samazinot fibroblastu augšanu un ar fibrozi saistīto olbaltumvielu un citokīnu ražošanu, kā arī var samazināt ārpusšūnu matricas veidošanos un uzkrāšanos, reaģējot uz augšanas faktoriem.

Ir pierādīts, ka abas zāles ievērojami palēnina IPF progresēšanu.

Diemžēl indivīdi var labāk reaģēt uz vienu vai otru no šīm divām zālēm, un šobrīd nav gatavs veids, kā pateikt, kuras zāles kādai personai varētu būt labākas. Tomēr perspektīvā var būt daudzsološs tests, lai prognozētu indivīda reakciju uz šīm divām zālēm. Vairāk par to zemāk.

Turklāt tagad ir atzīts, ka daudziem cilvēkiem ar IPF (līdz 90%) ir gastroezofageālā refluksa slimība (GERD), kas var būt tik minimāla, ka viņi to nemana. Tomēr hronisks "mikroreflukss" var būt faktors, kas izraisa nelielu bojājumu plaušu audos, un cilvēkiem, kuriem ir patoloģisks plaušu dziedināšanas process, var rasties pārmērīga fibroze.

Nelieli randomizēti pētījumi liecina, ka cilvēkiem ar IPF, kuri tiek ārstēti ar GERD, IPF progresēšana var būt ievērojami lēnāka. Lai gan ir nepieciešami lielāki un ilgtermiņa klīniskie pētījumi, daži eksperti uzskata, ka GERD “ikdienas” ārstēšana jau ir laba ideja cilvēkiem, kuriem ir IPF.

Iespējamie panākumi nākotnē

Ir zināms, ka daudziem cilvēkiem, kuriem attīstās IPF, ir ģenētiska nosliece uz šo stāvokli. Tiek veikti aktīvi pētījumi, lai salīdzinātu ģenētiskos marķierus normālos plaušu audos ar ģenētiskajiem marķieriem plaušu audos cilvēkiem, kuriem ir IPF. Jau ir noteiktas vairākas ģenētiskās atšķirības IPF audos. Šie ģenētiskie marķieri sniedz pētniekiem konkrētus mērķus zāļu attīstībai IPF ārstēšanā. Dažu gadu laikā zāles, kas īpaši “pielāgotas” IPF ārstēšanai, visticamāk sasniegs klīnisko pētījumu stadiju.

Kamēr mēs gaidām specifisku, mērķtiecīgu zāļu terapiju, tikmēr dažas daudzsološas zāles jau tiek pārbaudītas:

  • Imatinibs:Imatinibs ir vēl viens tirozīna kināzes inhibitors, līdzīgs nintedanibam.
  • FG-3019: Šīs zāles ir monoklonālas antivielas, kuru mērķis ir saistaudu augšanas faktors, un tās ir paredzētas fibrozes ierobežošanai.
  • Talidomīds: Ir pierādīts, ka šīs zāles dzīvnieku modeļos samazina plaušu fibrozi, un tās tiek pārbaudītas pacientiem ar IPF.
  • Kombinēta terapija ar nintedanibu ar pirfenidonu
  • PRM-151 / Pentraxin 2: Rekombinantā cilvēka seruma amiloidā P / pentraxin 2 proteīns.
  • GLPG1690: Mazs molekulas selektīvs autotaksīna inhibitors.
  • Pamrevlumabs: Pilnībā cilvēka rekombinēta monoklonāla antiviela pret saistaudu augšanas faktoru (CTGF).

Pulpas

Alabamas universitātes pētnieki ir aprakstījuši jaunu paņēmienu, kurā viņi savāc “sfēras” mazas sfēras, kas izgatavotas no audiem no cilvēka ar IPF plaušām, un pakļauj tās atmosfērai anti-IPF zālēm - nintendanibam un pirfenidonam. Šīs pārbaudes laikā viņi uzskata, ka viņi var pirms laika noteikt, vai pacients, iespējams, labvēlīgi reaģēs uz vienu vai abām šīm zālēm.Ja agrīnā pieredze ar atmosfērām tiek apstiprināta ar turpmāku pārbaudi, tā galu galā var kļūt pieejama kā standarta metode dažādu zāļu režīmu iepriekšējai pārbaudei cilvēkiem ar IPF.

Vārds no Verywell

IPF ir ļoti nopietns plaušu stāvoklis, un tas var būt postoši, lai iegūtu šo diagnozi. Faktiski persona ar IPF, kas veic Google meklēšanu ar šo nosacījumu, visticamāk, nonāks ārkārtīgi nomākta. Tomēr tikai pēdējos gados IPF ārstēšanā ir panākts milzīgs progress. Divas efektīvas jaunas zāles jau ir apstiprinātas tās ārstēšanai, klīniskajos pētījumos tiek pārbaudīti vairāki jauni līdzekļi, un mērķtiecīgi pētījumi sola drīz sniegt jaunas ārstēšanas iespējas.

Ja jūs vai jūsu mīļais cilvēks ar IPF ir ieinteresēts, lai tiktu apsvērta klīniskā izpēte ar kādu no jaunajām zālēm, informāciju par notiekošajiem klīniskajiem pētījumiem var atrast vietnē ClinicalTials.gov.