Makulas deģenerācijas sasniegumi

Saturs

• AMD veidi
• Klīniskās izpētes fāzes
• Jaunā mitrā AMD ārstēšana
• Jaunā sausās AMD ārstēšana
• Vārds no Verywell

Ar vecumu saistīta makulas deģenerācija (AMD) ir visizplatītākais akluma cēlonis Amerikas Savienotajās Valstīs. Nosacījums var būt divos veidos, ieskaitot mitru AMD un sausu AMD. Pašlaik AMD nav iespējams izārstēt, un sausai slimības formai nav pieejama ārstēšana (izņemot profilaktiskus pasākumus).

Zinātnieki cītīgi strādā, lai atrastu jaunus risinājumus makulas deģenerācijas sasniegumu, jaunu ārstēšanas veidu un jaunu pētījumu veidā, kas cilvēkiem ar AMD var palīdzēt saglabāt savu redzējumu pēc iespējas ilgāk.

AMD veidi

Sausai AMD un mitrai AMD ir atšķirīgas īpašības.

Sausais AMD

Sausā AMD ir visizplatītākā slimības forma; tas ietver ļoti mazu dzeltenu nogulšņu klātbūtni, ko sauc par druseniem, kurus ārsti var noteikt, veicot acu pārbaudi.

Drusen ir normāla novecošanās sastāvdaļa; bet AMD šie noguldījumi sāk pieaugt (pēc lieluma un / vai skaita). Šis drusena pieaugums var sākt makulas (ovālas dzeltenīgas krāsas zonas tīklenes centra tuvumā) pasliktināšanās procesu.

Makula ir atbildīga par skaidru, tiešu redzi.) Tīklene ir gaismas jutīgu šūnu slānis, kas stimulē nervu impulsus, kas tiek nosūtīti uz redzes nervu, pēc tam ceļo uz smadzenēm, kur veidojas attēli.

Kad sausā AMD attīstās, drusenas sāk augt un / vai palielināties, un centrālā redze makulas pasliktināšanās dēļ var lēnām samazināties.

Ko gaidīt, ja Jums ir sausa makulas deģenerācija

Mitrs AMD

Sausa AMD var pāriet slimības mitrā formā. Mitrā AMD ir iesaistīti patoloģiski asinsvadi, kas sāk attīstīties zem tīklenes. Mitrā AMD bieži progresē ļoti ātri un var izraisīt redzes zudumu cilvēkam šo nenobriedušu asinsvadu tūskas vai asiņošanas dēļ, kā rezultātā makula tiek ātri bojāta.

Kas jāzina par mitru makulas deģenerāciju

Klīniskās izpētes fāzes

Lai saprastu potenciālās jaunās ārstēšanas vai narkotiku atrašanās vietu un varbūtību, ka tā kļūs pieejama patērētājam, ir svarīgi nedaudz saprast medicīnas pētījumus.

Lai produktu varētu tirgot vai pārdot sabiedrībai, jaunai narkotikai vai ārstēšanai ir veiksmīgi jāiziet vairāki klīnisko pētījumu posmi. Ir vairāki medicīnas pētījumu posmi, tostarp:

• I fāze: Eksperimentālu ārstēšanu vai medikamentus pārbauda ierobežotam skaitam cilvēku (parasti no 20 līdz 80 pētījuma dalībniekiem). Šīs sākotnējās fāzes mērķis ir pārbaudīt zāļu drošumu un identificēt iespējamās blakusparādības.
• II fāze: Kad zāles vai ārstēšana tiek uzskatīta par potenciāli drošu, tā nonāk II fāzes testēšanā, kuras mērķis ir turpināt ievērot to drošības līmeni. Šajā posmā piedalās lielāka grupa (parasti no 100 līdz 300 pētījuma dalībniekiem).
• III fāze: Pēc tam, kad tiek konstatēts, ka zāles vai ārstēšana ir samērā droša un efektīva, to atkal pārbauda (III fāzes pētījumā), kur zinātnieki novērtē efektivitāti un drošību, salīdzinot ar standarta ārstēšanu. Šajā posmā piedalās daudz lielāka grupa (apmēram 1000 līdz 3000) pētījuma dalībnieku. Pēc tam, kad zāles vai ārstēšana ir izgājusi šo fāzi, to var novērtēt kā ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes (FDA) apstiprinājumu.
• IV fāze: Kad jaunā terapija vai zāles ir saņēmušas FDA apstiprinājumu, to vēlreiz pārbauda IV fāzes izmēģinājumā, kura mērķis ir novērtēt tā ilgtermiņa drošību un efektivitāti tiem, kas lieto jauno medikamentu vai saņem jaunu ārstēšanu.

Kāds ir klīnisko pētījumu mērķis?

Jaunā mitrā AMD ārstēšana

Ja jums ir ar vecumu saistīta makulas deģenerācija, jūs varat satraukti uzzināt, ka pie horizonta ir dažas ļoti daudzsološas jaunas zāles un terapijas.

Saskaņā ar Amerikas Oftalmoloģijas akadēmijas datiem tikai pirms 20 gadiem, ja cilvēkam attīstījās mitra AMD, redzes zudums bija nenovēršams. Bet 2005. gadā tika ieviesta jauna, revolucionāra ārstēšana, ko sauc par anti-VEGF (ieskaitot tādas zāles kā Lucentis, Eylea un Avastin ), kļuva pieejams.

Šīs anti-VEGF zāles darbojas, lai apturētu asinsvadu augšanu, pēc tam kontrolējot noplūdi un palēninot makulas bojājumus. Pēc ekspertu domām, ārstēšana ir ļoti efektīva, lai saglabātu centrālo redzi cilvēkiem ar mitru AMD.

Kas ir anti-VEGF zāles?

Saīsinājums VEGF, kas apzīmē asinsvadu endotēlija augšanas faktoru, ir olbaltumviela, kas ir svarīga jaunu asinsvadu augšanā un attīstībā. Injicējot acī, anti-VEGF zāles palīdz apturēt šo jauno, patoloģisko asinsvadu augšanu.

Varbūt primārais pašreizējās mitrā AMD ārstēšanas trūkums ir fakts, ka anti-VEGF zāļu injekcijas (veicot tieši acs aizmugurē) jāveic ik pēc četrām līdz sešām nedēļām.

Šodien ir cerība uz jauna veida anti-VEGF ārstēšanu, kas nebūs jāievada tik bieži, kā pašreizējais četru līdz sešu nedēļu režīms. Daži eksperti saka, ka daži ārstēšanas veidi, kas tiek izstrādāti šodien, iespējams, pat izārstēs šo slimību.

Kā tiek ārstēta ar vecumu saistīta makulas deģenerācija

Tīklenes gēnu terapija

Viena daudzsološa jauna mitro AMD ārstēšana ietver tīklenes gēnu terapiju kā alternatīvu ikmēneša acu injekcijām. Gēnu terapijas mērķis ir izmantot ķermeni, lai izveidotu pats savu anti-VEGF, ievietojot cilvēka DNS nekaitīgu vīrusu (sauktu ar adeno-saistītu vīrusu / AAV), kas satur anti-VEGF gēnu.

Konkrētāk, RGX-314 gēnu terapijai nepieciešama tikai viena injekcija, taču tā jāveic, izmantojot ķirurģisku procedūru. Šī ārstēšana pašlaik gatavojas uzsākt klīnisko pētījumu II fāzi.

Pētījumi par RGX-314

Tagad, kad FDA ir apstiprinājusi tīklenes gēnu terapiju citiem tīklenes acu stāvokļiem (izņemot AMD), šāda veida ārstēšana cilvēkiem ar AMD izskatās ļoti daudzsološa. RGX-314 potenciāli varētu strādāt, lai bloķētu VEGF gadiem ilgi pēc tā ievadīšanas; tas, savukārt, palīdzētu kavēt mitras AMD simptomu attīstību, proti, nenobriedušus asinsvadus, kas izplūst asinis tīklenē.

I / II fāzes klīniskajā pētījumā, kurā piedalījās 42 cilvēki, to izdarīja 9 no 12 pētījuma dalībniekiem nē pēc vienas RGX-314 injekcijas ir nepieciešamas papildu anti-VEGF injekcijas sešus mēnešus. Turklāt pētījuma laikā netika novērotas blakusparādības.

ADVM-022

Vēl vienu potenciāli efektīvu gēnu terapijas veidu var ievadīt ambulatorā stāvoklī (piemēram, ārsta kabinetā). Šo terapiju sauc par ADVM-022, un tā tiek virzīta arī uz II fāzes klīniskajiem pētījumiem. Tiek lēsts, ka abas šīs terapijas (ADVM-022, kā arī RGX-314) cilvēkiem ar mitru AMD varētu būt pieejamas jau trīs gadu laikā (aptuveni 2023. gadā).

Ostas piegādes sistēma

Ostas piegādes sistēma (PDS) ir ļoti mazs (mazāks par rīsu graudu) aparāts, kurā var uzglabāt anti-VEGF medikamentus. PDS tiek implantēts acī ķirurģiskas procedūras laikā; tā darbojas, lai nodrošinātu nepārtrauktu anti-VEFG zāļu izdalīšanos acī.

Ostas piegādes sistēma varētu ļaut cilvēkiem ar mitru AMD pilnībā izvairīties no acu injekcijām. Procedūra ļauj cilvēkiem ar mitru AMD pāriet līdz diviem gadiem bez ārstēšanas.

Zāļu uzpildīšanu var veikt, apmeklējot ārstu. Bet zāļu uzpildīšanas procedūra ir nedaudz sarežģītāka nekā anti-VEGF injekcijas, kas pašlaik ir mitrā AMD standarta ārstēšana.

Šī novatoriskā ārstēšana tagad ir trešās fāzes klīniskajos pētījumos, un, iespējams, tā būs pieejama patērētājiem nākamo trīs gadu laikā (aptuveni 2023. gadā).

Lucentis (Ranibizumab) ostu piegādes sistēmas izpēte

2019. gada II fāzes randomizēts kontrolēts klīniskais pētījums (kas tiek uzskatīts par medicīnisko pētījumu zelta etiķeti), kuru publicēja Amerikas Oftalmoloģijas akadēmija, novērtēja ostu piegādes sistēmas drošību un efektivitāti ar anti-VEGF zālēm Lucentis (ranibizumabs) mitrai AMD ārstēšanai. A

Pētījumā konstatēts, ka PDS ir labi panesams un ka cilvēkiem ar vecumu saistītu AMD PDS radīja atbildes reakciju, kas ir salīdzināma ar ikmēneša intravitreālas (acs aizmugurē) injekcijas ar anti-VEGF (ranibizumabu).

"Tika konstatēts, ka PDS ir labi panesams ar potenciālu samazināt ārstēšanas slogu [hroniskas slimības izraisītas veselības aprūpes slodzi] nAMD [ar vecumu saistītā AMD], saglabājot redzi," raksta pētījuma autori. ranibizumaba PDS ārstēšanas pētījums (no 2020. gada) ir pārcēlies uz III pakāpes pētījumu.

Acu pilieni

Anti-VEGF acu pilieni mitrai AMD ir vēl viena jauna AMD ārstēšanas metode, kas atrodas klīnisko pētījumu sākumposmā, bet vēl nav izmantota cilvēkiem. Ārstēšana ir pārbaudīta ar dzīvniekiem.

Kad ārstnieciskos acu pilienus uzskata par pietiekami drošiem lietošanai cilvēkiem, sāksies klīniskie pētījumi.Var paiet vairāk nekā 10 gadi (ap 2030. gadu), lai pret VEGF acu pilieni mitrai AMD būtu pieejami patērētājiem.

Perorālas tabletes

PretvEGF tablete, kas jālieto iekšķīgi (iekšķīgi), var būt pieejama sabiedrībai nākamo piecu gadu laikā (aptuveni 2025. gadā). Zāļu tablešu forma ļaus cilvēkiem ar mitru AMD novērst vai samazināt anti-VEGF injekciju biežumu.

Tagad klīnisko pētījumu izmēģinājumu II fāzē perorālo medikamentu mitrai AMD izstrādātāji mēģina noskaidrot kļūdas. Šobrīd medikamentiem ir daudz blakusparādību, piemēram, slikta dūša, krampji kājās un izmaiņas aknās.

Kad zāles var uzskatīt par drošām un novērst bīstamas blakusparādības, tās var uzskatīt par patēriņu patērētājiem.

Ilgstošākas anti-VEGF injekcijas

Zāļu nozare izstrādā vairākus jaunus anti-VEGF medikamentus, kuru mērķis ir samazināt injekciju biežumu. Tie ietver tādas zāles kā Abicipar un Sunitinab, kuru aplēse ir aptuveni trīs līdz pieci gadi (2023. līdz 2025. gadā) pirms apstiprināšanas patērētāju lietošanai.

Vēl viena jauna zāle, Beovu, jau ir apstiprināta lietošanai ASV. Beovu injekcijas var ilgt trīs mēnešus, un tiek uzskatīts, ka novatoriskie medikamenti ir efektīvāki, lai žāvētu šķidrumu, kas tīklenē ir uzkrājies mitras AMD dēļ.

Kombinētā zāļu ārstēšana

Jaunas AMD kombinētas zāles ietver AMD ārstēšanai jau esošo zāļu kombināciju. Mērķis ir daudzpusīga ārstēšanas pieeja, kuras mērķis ir palielināt zāļu priekšrocības un padarīt injekcijas ilgākas.

Viena no šādām kombinācijām ir acu pilieni glaukomas ārstēšanai, ko sauc par Cosopt (dorzolamīds-timolols), un to pārbauda kopā ar anti-VEGF injekcijām. Pētījumi liecina, ka šīs divas zāles, lietojot kopā, var palīdzēt samazināt tīklenes šķidrumu labāk nekā tikai anti-VEGF injekcijas, ko var veikt vienatnē.

Radiācijas terapija

Tiek uzskatīts, ka staru terapija, līdzīgi kā parasti vēža ārstēšanā, palīdz palēnināt mitru AMD izraisītu patoloģisku asinsvadu augšanu. Tiek teikts, ka staru terapija darbojas tāpat kā vēža ārstēšanā. Tas tiek panākts, iznīcinot ātri augošās šūnas.

Bet ilgtermiņa drošība joprojām ir jānovērtē, pirms staru terapiju var uzskatīt par galveno AMD ārstēšanas iespēju. Lielbritānijā un Šveicē ir pieejami divi staru terapijas veidi, un tos drīz pārbaudīs Amerikas Savienotajās Valstīs. Paredzams, ka klīniskie izmēģinājumi sāksies gada laikā (ap 2021. gadu).

Jaunā sausās AMD ārstēšana

Lielākā daļa AMD gadījumu ir saistīti ar lēni attīstītu AMD tipu, ko sauc par sauso AMD. Pašlaik no 2020. gada sausai AMD nav pieejamas ārstēšanas iespējas, taču tiek gatavotas dažas daudzsološas jaunas terapijas.

Cilmes šūnu terapija

Cilmes šūnu terapija mūsdienās uzņem apgriezienus visiem ārstēšanas veidiem, tostarp daudzām vēža formām, kā arī sausai AMD. AMD cilmes šūnu terapijas mērķis ir tāds, ka jaunās cilmes šūnas spēs aizstāt tīklenes šūnas, kuras sabojājušas vai iznīcinājušas AMD simptomi.

Cilmes šūnas bieži tiek ievadītas ķermeņa asinsritē, izmantojot IV infūziju. Bet pētnieki strādā pie tā, kā cilmes šūnas transplantēt tieši acīs. Viena no stratēģijām paredz cilmes šūnu ievietošanu šķidruma suspensijā, ko var injicēt zem tīklenes.

Lai gan AMD cilmes šūnu terapija ir pētīta tikai nelielos klīniskos pētījumos, eksperti saka, ka šis ārstēšanas režīms liecina par daudzsološu. Trūkums ir tāds, ka cilmes šūnu gadījumā var būt nepieciešami vēl 10 līdz 15 gadi (ap 2030. vai 2035. gadu). terapija ir izrādījusies efektīva un droša patērētājiem.

AMD cilmes šūnu terapijas pētījums

Neliels pētījums, kurā piedalījās cilvēki ar mitru AMD un kuru publicēja Jaunanglijas medicīnas žurnāls, atklāja, ka, izmantojot paša cilvēka cilmes šūnas bojāto tīklenes šūnu aizstāšanai, redzes asums saglabājās vienu gadu pēc procedūras.

Pētījuma autori rakstīja: "Tas, šķiet, norāda, ka operācija palīdzēja apturēt slimības progresēšanu." Lai gan šis pētījums neliecina, ka cilmes šūnu terapija ir efektīva sausai AMD, daudzi zinātnieki ir pārliecināti, ka gaidāmie pētījumi par cilmes šūnām terapija sausai AMD būs daudzsološa.

Injekcijas sausai AMD

Apl-2 ir zāles, kuras var injicēt intravitreāli (tieši acs aizmugurē), lai palīdzētu palēnināt sausas AMD progresu, aizsargājot tīklenes šūnas no iznīcināšanas. Šī ārstēšana ir III fāzes izmēģinājuma stadijā, un paredzams, ka tā būs pieejama apmēram pēc trim līdz pieciem gadiem (ap 2023. līdz 2025. gadu).

Citas iespējamās jaunās sausās AMD procedūras

Uz sausa AMD ir vairāki citi potenciāli efektīvi jauni ārstēšanas veidi, tostarp:

• Oracea: Perorāla antibiotika ar pretiekaisuma īpašībām, tā var būt pieejama cilvēkiem sausās AMD vēlīnā stadijā. Oracea pašlaik ir III fāzes pētījumos, un tā var būt pieejama jau 2021. gadā.
• Metformīns: Tika konstatēts, ka zāles, ko parasti lieto cilvēkiem ar cukura diabētu, samazina AMD attīstības risku. Tas var būt saistīts ar metformīna pretiekaisuma īpašībām. No 2020. gada metformīns ir II fāzes pētījumā.

Vārds no Verywell

Jūsu oftalmologs (vai cits veselības aprūpes sniedzējs) ir eksperts, runājot par to, kāda veida jauna AMD ārstēšana jums varētu būt piemērota. Jāņem vērā daudzi faktori, piemēram, AMD tips, simptomi, kā arī slimības progresēšanas līmenis un citi.

Turklāt nav vienas ārstēšanas metodes, kurai nebūtu trūkumu. Dažām jaunām ārstēšanas metodēm var būt ļoti maz blakusparādību, taču pacienta atlases kritēriji (kritēriji, ko izmanto, lai kvalificētos kā pētījuma dalībnieks) var būt ļoti stingri (piemēram, ķirurģiski implantējamām teleskopu lēcām). Citām ārstēšanas metodēm / medikamentiem var būt blakusparādības.

Galu galā ir svarīgi palikt atvērts jaunām iespējām, strādājot ar savu veselības aprūpes komandu, lai atklātu labāko jauno AMD ārstēšanu.