Glikogēna uzglabāšanas slimība

Posted on
Autors: Gregory Harris
Radīšanas Datums: 16 Aprīlis 2021
Atjaunināšanas Datums: 11 Maijs 2024
Anonim
Eliksīrs ilgmūžībai un imunitātes stiprināšanai no vīrusiem un baktērijām
Video: Eliksīrs ilgmūžībai un imunitātes stiprināšanai no vīrusiem un baktērijām

Saturs

Kas ir glikogēna uzkrāšanās slimība bērniem?

Glikogēna uzkrāšanās slimība (GSD) ir reta slimība, kas maina veidu, kā organisms lieto un uzglabā glikogēnu, cukura vai glikozes formu.

Glikogēns ir galvenais ķermeņa enerģijas avots. Glikogēns tiek uzglabāts aknās. Kad ķermenim nepieciešams vairāk enerģijas, daži proteīni, ko sauc par fermentiem, glikogēnu sadala glikozē. Viņi izsūta glikozi organismā.

Kad kādam ir GSD, viņam trūkst viena no fermentiem, kas noārda glikogēnu. Ja trūkst fermenta, aknās var uzkrāties glikogēns. Vai arī glikogēns var neveidoties pareizi. Tas var izraisīt problēmas aknās vai muskuļos, vai citās ķermeņa daļās.

GSD no vecākiem tiek nodota bērniem (ir iedzimta). Visbiežāk to novēro zīdaiņiem vai maziem bērniem. Bet dažas GSD formas var parādīties pieaugušajiem.

GSD veidi

GSD veidi ir grupēti pēc fermenta, kura katrā trūkst. Katram GSD ir savi simptomi un nepieciešama atšķirīga ārstēšana.


Ir vairāki GSD veidi, taču visizplatītākie ir I, III un IV veidi. Šie veidi ir pazīstami arī ar citiem nosaukumiem:

  • I vai I tips fon Gierkes slimība. Šī ir visizplatītākā GSD forma. Cilvēkiem ar I tipu nav nepieciešamā enzīma, lai glikogēnu pārvērstu glikozē aknās. Glikogēns uzkrājas aknās. Simptomi bieži parādās apmēram 3 līdz 4 mēnešus veciem zīdaiņiem. Tie var būt zems cukura līmenis asinīs (hipoglikēmija) un vēdera pietūkums palielinātu aknu dēļ.
  • III tips, Kori slimība vai Forbes slimība. Cilvēkiem ar III tipu nav pietiekami daudz fermentu, ko sauc par atdalīšanas fermentu, kas palīdz noārdīt glikogēnu. Glikogēns nevar pilnībā sadalīties. Tas savācas aknās un muskuļu audos. Simptomi ir vēdera pietūkums, aizkavēta augšana un vāji muskuļi.
  • IV tipa vai Andersena slimība. Cilvēkiem ar IV tipu rodas patoloģisks glikogēns. Eksperti domā, ka patoloģiskais glikogēns izraisa organisma infekcijas apkarošanas sistēmu (imūnsistēmu). Tas rada aknu un citu orgānu, piemēram, muskuļu un sirds, rētas (cirozi).

Kas bērnam izraisa glikogēna uzkrāšanās slimību?

Glikogēna uzkrāšanās slimība vecākiem tiek nodota bērniem (iedzimta).


Tas notiek tāpēc, ka abiem vecākiem ir patoloģisks gēns (gēnu mutācija), kas ietekmē noteiktu glikogēna uzglabāšanas vai izmantošanas veidu. Lielākā daļa GSD rodas tāpēc, ka abi vecāki nodod saviem bērniem vienu un to pašu patoloģisko gēnu.

Vairumā gadījumu vecākiem nav slimības simptomu.

Kuriem bērniem ir glikogēna uzkrāšanās slimības risks?

Glikogēna uzkrāšanās slimība tiek nodota vecākiem no vecākiem (iedzimta). Kādam ir lielāks GSD risks, ja viņam ir ģimenes loceklis ar šo slimību.

Kādi ir bērna glikogēna uzkrāšanās slimības simptomi?

Ar daudziem GSD veidiem simptomi vispirms parādās zīdaiņiem vai ļoti maziem bērniem. Simptomi mainīsies atkarībā no bērna GSD veida un no tā, kura fermenta viņam trūkst.

Tā kā GSD visbiežāk ietekmē muskuļus un aknas, šajās zonās ir visvairāk simptomu.

GSD vispārējie simptomi var būt:

  • Nepietiekami aug
  • Nejūtaties ērti karstā laikā (siltuma nepanesamība)
  • Pārāk viegli sasitumi
  • Zems cukura līmenis asinīs (hipoglikēmija)
  • Palielinātas aknas
  • Pampis vēders
  • Vāji muskuļi (zems muskuļu tonuss)
  • Muskuļu sāpes un krampji fiziskās slodzes laikā

Simptomi zīdaiņiem var būt:


  • Pārāk daudz skābes asinīs (acidoze)
  • Augsts holesterīna līmenis asinīs (hiperlipidēmija)

GSD simptomi var izskatīties kā citas veselības problēmas. Lai pārliecinātos, vienmēr apmeklējiet sava bērna veselības aprūpes sniedzēju.

Daži GSD veidi var parādīties pieaugušajiem. Ja domājat, ka jums ir GSD, sazinieties ar savu veselības aprūpes speciālistu.

Kā bērnam tiek diagnosticēta glikogēna uzkrāšanās slimība?

Jūsu bērna veselības aprūpes sniedzējs jautās par jūsu bērna simptomiem un iepriekšējo veselību. Pakalpojuma sniedzējs veiks fizisku eksāmenu, lai pārbaudītu simptomus, piemēram, palielinātas aknas vai vājus muskuļus.

Jūsu bērna pakalpojumu sniedzējs var veikt dažas asins analīzes. Viņš vai viņa var arī ņemt nelielu audu paraugu (biopsiju) no jūsu bērna aknām vai muskuļiem. Paraugs tiks nogādāts laboratorijā. Tiks pārbaudīts, lai redzētu, cik daudz noteikta enzīma ir tajā ķermeņa daļā.

Ja esat grūtniece un noraizējies par GSD, veselības aprūpes sniedzējs var veikt dažus testus pirms bērna piedzimšanas (pirmsdzemdību testi), lai pārbaudītu GSD.

Kā bērnam tiek ārstēta glikogēna uzkrāšanās slimība?

Ārstēšana mainīsies atkarībā no tā, kāda veida GSD ir jūsu bērnam.

I, III un IV tipam bērna veselības aprūpes sniedzējs var ieteikt īpašu diētu, lai palīdzētu kontrolēt simptomus. Jūsu bērnam var būt jālieto arī noteiktas zāles.

Citu veidu GSD gadījumā bērnam var būt nepieciešams ierobežot vingrinājumus, lai izvairītos no muskuļu krampjiem. Viņam vai viņai var būt nepieciešama medicīniska ārstēšana, lai aizstātu trūkstošo enzīmu (fermentu aizstājterapija).

Kādas ir iespējamās bērna glikogēna uzkrāšanās slimības komplikācijas?

Glikogēna uzkrāšanās var kaitēt aknām un muskuļiem. Tas var radīt citas problēmas, ja jūsu bērnam ir noteikta veida GSD, piemēram:

  • III tips. Tas var izraisīt nekaitīgus (labdabīgus) audzējus aknās.
  • IV tips. Laika gaitā tas var izraisīt aknu rētas (cirozi). Šī slimība noved pie aknu mazspējas.

Ko es varu darīt, lai novērstu glikogēna uzkrāšanās slimību savam bērnam?

Nekādā veidā nevar novērst glikogēna uzkrāšanās slimību. Bet agrīna ārstēšana var palīdzēt kontrolēt simptomus, tiklīdz bērnam ir GSD.

Ja jums vai jūsu partnerim ir GSD vai ģimenes anamnēzē ir šī slimība, pirms grūtniecības iestāšanās apmeklējiet ģenētisko konsultantu. Viņš vai viņa var uzzināt jūsu iespējas iegūt bērnu ar GSD.

Kā es varu palīdzēt savam bērnam dzīvot ar glikogēna uzkrāšanās slimību?

Bērnam ar GSD var būt īpašas vajadzības. Pārliecinieties, ka jūsu bērns saņem regulāru medicīnisko aprūpi. Ir svarīgi, lai viņa vai viņas veselības aprūpes sniedzējs pārbaudītu jūsu bērna stāvokli. Regulāras medicīniskās vizītes arī palīdzēs jums sekot līdzi jaunām ārstēšanas iespējām.

Tiešsaistes vai klātienes atbalsta grupas var būt noderīgas arī jums un jūsu ģimenei.

Kad man jāzvana sava bērna veselības aprūpes sniedzējam?

Zīdaiņiem un maziem bērniem parādās daudzas glikogēna uzkrāšanās slimības formas.

Zvaniet savam veselības aprūpes speciālistam, ja pēc nakts barošanas pārtraukšanas mainās mazuļa uzvedība.

Runājiet ar savu veselības aprūpes sniedzēju, ja jūsu bērns:

  • Nepietiekami aug
  • Ir pastāvīgs (hronisks) izsalkums
  • Ir piepampis vēders

Pusaudžiem un pieaugušajiem, veicot vingrinājumus, vajadzētu novērot šādus simptomus:

  • Muskuļu vājums
  • Sāpes
  • Krampji

Galvenie punkti par glikogēna uzkrāšanās slimību bērniem

  • Glikogēna uzkrāšanās slimība (GSD) ir reta slimība, kas maina veidu, kā organisms lieto un uzglabā glikogēnu, cukura formu.
  • Tas tiek nodots vecākiem no vecākiem (mantots). Lielākajai daļai GSD katram vecākam ir jānodod viena nenormāla tā paša gēna kopija.
  • Lielākajai daļai vecāku nav GSD pazīmju.
  • Ir vairāki GSD veidi, bet visbiežāk sastopami I, III un IV veidi. Katram GSD ir savi simptomi un nepieciešama atšķirīga ārstēšana.
  • Simptomi bieži parādās zīdaiņiem vai maziem bērniem. Dažos gadījumos GSD var parādīties pieaugušajiem.

Nākamie soļi

Padomi, kas palīdzēs jums maksimāli izmantot bērna veselības aprūpes sniedzēja apmeklējumu:

  • Ziniet vizītes iemeslu un to, ko vēlaties notikt.
  • Pirms apmeklējuma pierakstiet jautājumus, uz kuriem vēlaties saņemt atbildes.
  • Vizītes laikā pierakstiet jaunās diagnozes nosaukumu un visas jaunās zāles, ārstēšanu vai testus. Pierakstiet arī visas jaunās instrukcijas, kuras jūsu pakalpojumu sniedzējs jums sniedz jūsu bērnam.
  • Ziniet, kāpēc tiek nozīmētas jaunas zāles vai ārstēšana un kā tas palīdzēs jūsu bērnam. Ziniet arī, kādas ir blakusparādības.
  • Jautājiet, vai jūsu bērna stāvokli var ārstēt citādi.
  • Ziniet, kāpēc ieteicams veikt testu vai procedūru un ko varētu nozīmēt rezultāti.
  • Ziniet, ko sagaidīt, ja jūsu bērns nelieto zāles vai veic pārbaudi vai procedūru.
  • Ja jūsu bērnam ir paredzēta papildu tikšanās, pierakstiet šīs vizītes datumu, laiku un mērķi.
  • Ziniet, kā jūs varat sazināties ar bērna pakalpojumu sniedzēju pēc darba laika. Tas ir svarīgi, ja jūsu bērns saslimst un jums ir jautājumi vai nepieciešama padoma.