Kas jāzina par Spinraza (Nusinersen injekcija)

Saturs

• Izmanto
• Pirms ņemšanas
• Devas
• Blakus efekti
• Brīdinājumi un mijiedarbība

Spinraza (nusinersen) ir injicējamas zāles, ko lieto retu un bieži letālu iedzimtu traucējumu, kas pazīstami kā muguras muskuļu atrofija (SMA), ārstēšanai. Spinraza spēj palēnināt progresējošu muskuļu kontroles zaudēšanu, palielina izdzīvošanas laiku un uzlabo kustību funkciju pat par 51% cilvēkiem, kurus skārusi šī slimība.

Spinraza ievada ar parastām injekcijām šķidrumā, kas ieskauj muguras smadzenes. Biežas blakusparādības ir augšējo un apakšējo elpceļu infekcijas.

Spinraza ir pirmais ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes (FDA) apstiprināts medikaments SMA ārstēšanai. Tas ir dārgs - paredzamā cenu zīme ir 750 000 USD par pirmo gadu un 375 000 USD par katru gadu pēc tam. Tomēr Spinraza var būt pieejama bez maksas tiem, kas pretendē uz finansiālu palīdzību.

Mugurkaula muskuļu atrofija (SMA) ir reta slimība, kas ietekmē apmēram vienu no katriem 11 000 dzimušajiem.

Mugurkaula muskuļu atrofijas cēloņi

Izmanto

Spinraza ir gēnu terapijas forma, kas ārstē visu veidu SMA bērniem un pieaugušajiem. SMA izraisa ģenētiskas mutācijas, kas pasliktina olbaltumvielu, ko sauc par izdzīvošanas motoro neironu (SMN), ražošanu. Ja nav pietiekami daudz SMN, lai uzturētu dzīvu un funkcionētu mugurkaula neironus, indivīdiem ar SMA var rasties muskuļu kontroles zudums, muskuļu iztukšošanās un traucēta elpošanas funkcija.

Spinraza darbojas, stimulējot cieši saistītu gēnu, ko neietekmē SMA. Bez Spinraza šis radniecīgais gēns nespēj radīt pietiekami daudz SMN ķermeņa apgādei; ar Spinraza var sasniegt izdevīgu līmeni.

Spinraza ir apstiprināts četru SMA klasifikāciju ārstēšanai:

• 1. tipa SMA, ko sauc arī par Werdnig-Hoffmann slimību, ir vissmagākā SMA forma, un tā parasti ir acīmredzama dzimšanas brīdī vai drīz pēc tās. Bērniem ar šo tipu parasti ir ierobežota kustību vai sēdēšanas spēja un apgrūtināta elpošana un rīšana. Nāve parasti notiek pirms 2 gadu vecuma.
• 2. tipa SMA ir SMA starpforma. Kājas mēdz ietekmēt vairāk nekā rokas. Dzīves ilgums var būt no agras bērnības līdz pieauguša cilvēka vecumam, atkarībā no simptomu smaguma pakāpes.
• 3. tipa SMA, ko sauc arī par Kugelberga-Velandera sindromu vai nepilngadīgo mugurkaula muskuļu atrofiju, ir viegla SMA forma, kas var notikt jebkurā laikā no bērnības līdz pieauguša cilvēka vecumam. Cilvēkiem ar šo tipu ir grūti pacelties no sēdus stāvokļa, lai gan dzīves ilgums parasti netiek ietekmēts.
• 4. tipa SMA izpaužas tikai otrajā vai trešajā dzīves desmitgadē, šajā laikā muskuļu vājums var lēnām progresēt kopā ar citiem SMA simptomiem.

Pašreizējie pierādījumi liecina, ka reakcija uz ārstēšanu ir lielāka, ja Spinraza sāk lietot drīz pēc diagnozes, nevis vēlāk. Tas jo īpaši attiecas uz 1. tipa SMA.

Mugurkaula muskuļu atrofijas simptomi

Pirms ņemšanas

Spinraza tiek izmantots SMA pirmās izvēles ārstēšanai. Pašlaik nav kontrindikāciju zāļu lietošanai.

Tomēr FDA iesaka pirms ārstēšanas veikt sākotnējos testus, lai novērtētu nieru enzīmus, trombocītu skaitu un asins recēšanas laiku. Tas ļauj ārstiem kontrolēt nieru toksicitāti vai traucētu sarecēšanu, kas var ietekmēt dažus lietotājus.

Spinraza ir pirmā, bet ne tikai gēnu terapija, ko lieto SMA ārstēšanai. Citu, sauktu par Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), var lietot bērniem līdz 2 gadu vecumam, lai gan tā cenu zīme - aptuveni 2 miljoni ASV dolāru vienreizējai infūzijai - var ierobežot veselības apdrošinātāju apstiprinājumu.

Kā tiek ārstēta mugurkaula muskuļu atrofija

Devas

Spinraza ir pieejams 5 mililitru (ml) flakonos ar vienu devu intratekālai injekcijai (injekcija cerebrospinālajā šķidrumā, kas ieskauj muguras smadzenes). Katrs 5 ml flakons satur 12 miligramus (mg) nusinersena.

Ieteicamā Spinraza deva bērniem un pieaugušajiem ir 12 mg vienā injekcijā.

Spinraza nepieciešama indukcijas (piesātinoša) deva, kas ietver četras atsevišķas injekcijas. Pirmie trīs tiek piegādāti 14 dienu intervālos. Ceturtais tiek ievadīts ne mazāk kā 30 dienas pēc trešās injekcijas. Pēc tam ik pēc četriem mēnešiem tiek ievadīta uzturošā deva.

Kā lietot un uzglabāt

Spinraza slimnīcā, ķirurģijas centrā vai ārsta kabinetā ievada veselības aprūpes speciālists, kam ir pieredze jostas punkcijās (mugurkaula krāni).

Lai nomierinātu injekcijas vietu, tiek izmantota vietēja anestēzija. Lai adatu pareizi ievietotu zīdaiņiem, mazākiem bērniem vai cilvēkiem ar mugurkaula deformāciju, var būt nepieciešama ultraskaņa.

Ja Spinraza deva tiek izlaista, tā jāievada pēc iespējas ātrāk. Jācenšas ievērot noteikto grafiku, lai nodrošinātu optimālus rezultātus.

Spinraza tiek uzglabāts ledusskapī (2C līdz 8C / 36F līdz 46F) un pirms šāviena ļauj tam atgriezties istabas temperatūrā (77 F / 25 C). Atbildīgajam veselības aprūpes sniedzējam ir uzdots uzglabāt un ievadīt zāles. Spinraza jāuzglabā oriģinālajā kastītē. Ja tas tiek izņemts no oriģinālās kastītes, atdzesēšanas laiks istabas temperatūrā nedrīkst pārsniegt 30 stundas.

Blakus efekti

Spinraza var izraisīt blakusparādības, īpaši elpceļu infekcijas. Dažas no blakusparādībām ir kontrolējamas, bet citām var būt nepieciešama ārstēšanas pārtraukšana.

Bieži

Spinraza bieži sastopamās blakusparādības (skar ne mazāk kā 5% lietotāju) ir šādas:

• Apakšējo elpceļu infekcijas (ieskaitot pneimoniju, bronhītu un bronhiolītu)
• Augšējo elpceļu infekcijas (ieskaitot saaukstēšanos, nealerģisku rinītu, faringītu un traheītu)
• Galvassāpes
• Sāpes injekcijas vietā
• Muguras sāpes
• Aizcietējums
• Aizlikts deguns
• Ausu infekcija

Ir zināms arī, ka rodas izsitumi no narkotikām, lai gan tie parasti ir zemas pakāpes un izzūd paši bez ārstēšanas.

Retāk Spinraza var pasliktināt asins recēšanu un izraisīt stāvokli, kas pazīstams kā trombocitopēnija (zems trombocītu skaits). Lielākā daļa gadījumu ir salīdzinoši vieglas, trombocītu skaits pat pastāvīgas lietošanas gadījumā reti samazinās zem 50 000. Pat ja tā, ārstēšana būs jāpārtrauc, ja trombocītu skaita simptomi un / vai samazināšanās ir smaga.

Novērošanas pētījumi liecina, ka Spinraza var kavēt augošu zīdaiņu augumu. Tomēr nav skaidrs, vai zāļu pārtraukšana novērsīs traucējumus.

Smaga

Svarīgāk ir tas, ka dažiem bērniem Spinraza var traucēt mugurkaula veidošanos. Viena no šādām izpausmēm ir skolioze, mugurkaula patoloģiska izliekums, kas ietekmē līdz 5% Spinraza lietotāju.

Kaut arī Spinraza lietošanas gadījumā reti sastopama smaga skolioze, jebkura mugurkaula novirze var sarežģīt zāļu ievadīšanu intratekāli.

Nieru toksicitāte ir vēl viena problēma. Tā kā Spinraza izdalās no organisma ar urīnu, tas dažkārt var sabojāt smalkos nieru filtrus, ko sauc par glomeruliem. Dažos gadījumos tas var izraisīt potenciāli letālu stāvokli, kas pazīstams kā glomerulonefrīts.

Lai izvairītos no zāļu toksicitātes, ārsts uzraudzīs jūsu nieru darbību, jo īpaši olbaltumvielu daudzuma palielināšanos urīnā (galvenais glomerulāro traucējumu rādītājs).

Kā tiek diagnosticēta mugurkaula muskuļu atrofija

Brīdinājumi un mijiedarbība

Lai gan nav veikti atbilstoši pētījumi par cilvēkiem, kuri pārbaudītu Spinraza lietošanu grūtniecības laikā, grūsnām pelēm vai trušiem, kuriem tika veiktas Spinraza injekcijas, augļa bojājuma pazīmes netika konstatētas.

Tā kā nav zināms, vai nusinersēnu var nodot zīdaiņiem mātes pienā, pirms Spinraza terapijas uzsākšanas konsultējieties ar ārstu, lai izsvērtu zīdīšanas priekšrocības un riskus.

Tiek uzskatīts, ka Spinraza nav nozīmīgas zāļu mijiedarbības, jo tā minimāli ietekmē citohromu P450 (enzīmu, kas iesaistīts zāļu metabolismā).

Kā piekļūt ražotāja narkotiku palīdzībai

Parasti ikvienam, kam ir nevalstiska apdrošināšana, ir tiesības saņemt palīdzību 0 ASV dolāru apmērā neatkarīgi no ienākumiem. Spinraza var piedāvāt bez maksas personām, kurām ir tiesības saņemt apdrošināšanu.

Lai uzzinātu vairāk, sazinieties ar SMA360 ° finansiālās palīdzības programma pie 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672).

Mugurkaula motoru neironu slimību veidi

• Dalīties
• Uzsist
• E-pasts
• Teksts